近日，英國牛津大學(xué)約翰拉德克利夫醫(yī)院完成了世界首例AMD基因治療手術(shù)，該手術(shù)由牛津大學(xué)眼科學(xué)教授羅伯特麥克拉倫操作。手術(shù)涉及分離視網(wǎng)膜并在其下方注射含病毒的溶液。
根據(jù)牛津大學(xué)醫(yī)院的新聞稿，病毒中含有的修飾DNA序列感染視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞并糾正導(dǎo)致AMD的遺傳缺陷。
“我們利用病毒的力量，一種天然存在的有機(jī)體，將DNA傳遞到患者的細(xì)胞中。當(dāng)病毒在視網(wǎng)膜細(xì)胞內(nèi)打開時，它釋放出我們克隆的基因的DNA，細(xì)胞開始制造一種我們認(rèn)為可以改變疾病的蛋白質(zhì)，糾正由補(bǔ)體系統(tǒng)引起的炎癥失衡，“麥克拉倫在發(fā)布中說。
“對于這種非常常見的視力喪失原因，這是一個有趣的應(yīng)用和方法，”Wills眼科醫(yī)院視網(wǎng)膜研究項目主任、OSN Retina /玻璃體董事會成員Allen C. Ho醫(yī)師說。
該手術(shù)是1/2期FOCUS試驗(yàn)中的第一項，這是一項開放標(biāo)簽，劑量遞增，多中心研究，獲得治療的生物活性，由Syncona公司成立的Gyroscope Therapeutics公司開發(fā)。
“這項特殊的臨床試驗(yàn)的獨(dú)特之處在于，他們正在嘗試通過外科手術(shù)將基因治療傳遞到視網(wǎng)膜下腔，以試圖改變干性黃斑變性的疾病過程，”雖然一些臨床試驗(yàn)已經(jīng)研究了治療干性AMD和地理性萎縮的注射療法，但目前還沒有經(jīng)證實(shí)的治療方法。
文章來源：互聯(lián)網(wǎng)
文章排版：深圳視普泰驗(yàn)光師培訓(xùn)學(xué)校
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